低分子-RNA創薬に特化したPurpose-built library

RNA splicingへの作用を指向してメディシナルケミストがデザイン、合成した化合物を用いたHTS（High-Throughput Screening）を実施することで短期間かつ高成功確率でヒット化合物を取得することが出来ます。

ライブラリーコンセプト

RNA splice siteへの結合を指向したPharmacophoreにフォーカスし、メディシナルケミストがデザイン、合成した約1,700化合物で構成されています。既存ライブラリーではほとんど埋められていなかったケミカルスペースにアクセスすることができます。

質にこだわったライブラリー

• リードライクかつ多様性のある分子量分布
• 高いドラッグライクネス
• 幅広いレンジの塩基性を持った化合物ライブラリー

高いヒット率と選択性

ライブラリーから各ケモタイプの代表化合物を選出し、培養細胞に一晩作用させて、各化合物のRNA splicingへの作用をReal Time PCRで比較検討しました。その結果、コントロールとして用いたSMN2遺伝子だけでなく、選出した2つの遺伝子A, Bについても、RNA splicingへ影響を与える化合物が見いだされ、そのヒット率は10%を超えています。また、それぞれの遺伝子に選択的な化合物も複数見出されました。